Die Forschung und Entwicklung pharmazeutischer Produkte verläuft bis zur Zulassung in drei Phasen: der präklinischen Forschung, der klinischen Forschung und der Arzneimittelzulassung. In der präklinischen Forschung werden Zusammensetzung und Stabilität des Wirkstoffs zunächst im Labor getestet, es folgen Versuche im Tiermodell, in denen geprüft wird, ob das Präparat wirksam ist und ob es gegebenenfalls giftig sein kann (Toxizität).
 
Klinische Studien teilen sich in vier Phasen auf. In Phase I wird der Wirkstoff in der Regel an gesunden Freiwilligen (Probanden) getestet, um festzustellen, wie er sich im Körper verhält; verschiedene Dosierungen werden untersucht. Bei Krebsmedikamenten können diese Studien bereits an Erkrankten vorgenommen werden.
 
In Phase II erhält eine begrenzte Gruppe von Patienten das Präparat, um festzustellen, ob es wirksam und verträglich ist. Mögliche Nebenwirkungen sollen identifiziert werden und es geht darum, eine geeignete Dosierung zu finden. Diese Phase kann sich über zwei, drei oder mehrere Studien erstrecken.
 
Studien der Phase III sind randomisierte, kontrollierte und prospektive Studien, die für Arzt und Patient verblindet sind. Ein Teil der Patienten erhält das neue Medikament, der andere wird mit einer bereits vorhandenen Therapie behandelt oder bekommt Placebos (Scheinmedikament) beziehungsweise ein Vergleichspräparat. Am Ende werden die Ergebnisse verglichen.
 
Bei erfolgreich abgeschlossener Phase III folgt in der Regel die Zulassung. In der Folgezeit schließen sich Studien der Phase IV an, um zusätzlich Informationen zur Sicherheit und Wirksamkeit zu gewinnen.